儿童药需要儿童视角

□胡立彪

儿童是一个特殊的群体。但在许多情况下，人们常常忘记其特殊性，不是以儿童视角而是以“缩小版的成人”看待他们，这会产生一些问题，对他们的成长造成不利影响。

国内药品市场儿童药领域存在的问题，颇具代表性。全国工商联药业商会的数据显示，目前，我国6000多家药厂中，专门生产儿童药品的厂家仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。Insight数据库数据显示，截至2021年1月1日，共收录上市批准产品（化药、中药和生物制剂等）批准文号数为228448个，其中儿科专用药物（按儿童、儿科、小儿等统计）批准文号总数为3826个，占比仅1.67%。

上述数据表明，儿童药作为一个小门类，长期处于生产厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”局面。由于缺乏专用药，造成临床上不得不将成人剂型、规格的药品分割后用于儿童，形成“吃药靠掰、用量靠猜”的困局。北京儿童医院病房药房口服药物分剂量调查显示，住院药房共有片剂99种，79种需要分剂量，个别品种用于早产儿需要拆分至1/25乃至1/50。药品分拆易引发药效下降、剂量不准确、药物被污染等一系列问题，给儿童健康带来风险。此外，儿童药物临床试验数据缺乏、说明书儿童适应症用法用量缺乏、儿科临床指南起步晚数量少、儿童用药循证指南空缺等问题，也为儿童用药带来安全隐患。

事实上，儿童用药适宜的品种、数量、剂型相对较少的问题，在全球范围内普遍存在。这与儿童药物研发、临床试验成本较高密切相关，也与儿童尚未发育成熟、疾病进程具有自身特点等因素有关。很多家长不愿意让儿童参与临床试验，使得儿童药物依靠临床试验收集数据非常困难；儿童发病往往具有时间短、进程快的特点，对临床试验基地的要求也更高；儿童用药剂量偏小、季节性强，使得儿童用药的整体利润偏低；儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感、安全性以及对原辅料选择性和质量控制要求都非常高，适用年龄层窄而必须开发多种剂型、规格或包装。儿童药研发生产难度高、利润薄、风险大等现实难题，让许多药企望而却步。当然，除了客观原因，一些药企主观上尚未形成对儿童群体特殊重视的观念，只是把他们当作“小一号的大人”来对待，也是一个重要因素。

要改变儿童药短缺的局面，首先要解决儿童药品研发生产动力不足的问题。在鼓励儿童药研发生产方面，欧美国家的做法可资借鉴。例如，美国通过《儿科研究平等法》和《最佳儿童药品法》这两个互补性法规，对儿童新药的研发、儿童药临床试验和管理、儿童药品的信息、儿童药品的临床使用等多个方面，从保护儿童权益角度作出规定，强制性要求制药企业对每一种可能发展为儿童用药的新药必须提供该药的儿科研究数据。同时，也对进行儿童新药开发的企业，在资金、税收、快速评审、研究资助等诸多方面提供优惠。

为鼓励国内药企加大儿童药的研发和生产，我国近年来也陆续出台了一系列政策，如鼓励研发、优先审评、加强医院配备、招标采购直接挂网等。受益于审评政策扶持及儿童用药需求增长，国内儿童用药研发平台搭建、研发投入不断增多，企业研发实力也有所增强。当然，目前我国鼓励儿童药研发生产的政策尚不完善，药品生产企业需承担的巨大研发风险与较低的收益回报的矛盾尚难解决。

面对当下儿童药领域存在的问题，今后，有必要不断完善政策，鼓励儿童药物研发、临床试验，进行综合评价，强制儿童药物开展儿科研究并完善药品说明书，开展儿童用药不良反应监测等工作。只有全社会都重视起来，在儿童药问题上树立儿童视角，真正关心、关爱儿童群体，协同发力，才能确保儿童用药安全性，减少用药风险，呵护儿童健康成长。

来源： 中国质量报